болезнь Хантингтона

Болезнь Хантингтона, вызванная поломкой в одном-единственном гене HTT, медленно разрушает мозг, лишая пациента контроля над движениями, памятью и собственной личностью. Десятилетиями ученые знали, что причина в мутации в гена Хантингтина, но не понимали, как именно этот дефект ломает нейронные сети нашего разума. Сейчас исследователи предложили новый способ лечения: если мы не можем починить сломанный ген, мы можем попробовать перенастроить поврежденные нейронные цепи.

Группа ученых из Калифорнийского университета в Сан-Диего сосредоточила свое внимание на моторной коре, отвечающей за точность и координацию движений. Исследователи наблюдали за поведением отдельных клеток в живом мозге мышей, несущих ту же роковую мутацию, что и люди. Выяснилось, что до того как клетки мозга начинают массово гибнуть, в их взаимодействии наступает дисбаланс.

В здоровом мозге VIP-нейроны управляют тормозными сигналами и открывают своего рода информационные ворота, позволяя мозгу перестраиваться и осваивать новые навыки. При болезни Хантингтона эти клетки по непонятным причинам замолкают. Их активность падает настолько низко, что мозг теряет способность к обучению и адаптации. Именно затухание VIP-нейронов становится спусковым крючком для развития болезни.

Чтобы проверить, можно ли обратить симптомы вспять, ученые применили оптогенетику. В VIP-нейроны мышей внедрили светочувствительные белки, что позволило исследователям включать клетки вспышками лазера. В результате искусственная стимуляция этих молчащих нейронов привела к тому, что работа мозговой активности начала возвращаться к норме. Пораженные болезнью мыши снова стали успешно справляться с двигательными задачами, которые раньше были им не под силу.

Интересно и то, что эффект не исчезал сразу после выключения лазера, и сохранялся в течение нескольких дней. Это означает, что точечное воздействие на определенный тип клеток запустило в мозге процесс самовосстановления, заставив нейронные сети вспомнить правильный режим работы. Это доказывает, что функции мозга можно восстановить даже при тяжелом генетическом заболевании.

Исследование переносит фокус с безнадежной попытки остановить гибель клеток на активное управление нейронными цепями. Если ученым удастся адаптировать этот метод для человека, мы сможем лечить симптомы деменции и паралича, не дожидаясь появления инструментов для полной генетической коррекции.

Работа команды дает понять, что мозг в первую очередь динамическая система. Даже если его фундамент подточен генетическим дефектом, правильная настройка способна вернуть гармонию в его работу. Это открывает дверь в эру персонализированной нейротерапии, где врачи будут восстанавливать конкретные короткие замыкания в архитектуре человеческого разума.