CAR-T терапия — это революционное лечение, в основе которого лежит изменение защитных иммунных клеток Т-лимфоцитов с помощью генной инженерии. В ходе манипуляций эти клетки приобретают на своей поверхности специальные рецепторы, так называемые химерные антигенные рецепторы, или CAR, которые позволяют распознавать и уничтожать раковые клетки. Затем клетки вводят в организм пациента для борьбы с заболеванием. Продолжительность эффекта от CAR-T терапии зависит от множества факторов: тип рака, стадия заболевания, индивидуальные особенности пациента и конкретную конструкцию CAR-T клеток. Иногда CAR-T терапия ведет к долгосрочной ремиссии и потенциально может быть лечением, которое не требует повторного применения.
Сегодня в мире зарегистрировано несколько CAR-T лекарств, большинство из которых одобрено для использования в США и Европе. Такие препараты, как Kymriah и Yescarta, показали высокую эффективность в лечении кроветворных раков. В четырехлетнем клиническом
исследовании пациенты c B-клеточной лимфомой, получившие Yescarta, показали снижение смертности на 8.6% и увеличение периода без прогрессирования заболевания в среднем на 11 месяцев по сравнению со стандартной терапией. Однако исследователи заявили о конфликте интересов, поскольку работа финансировалась заинтересованной в результатах стороной. Отечественный препарат PGCT-002 обещает быть более безопасным и универсальным, чем существующие методы терапии. Работа над лекарством еще продолжается. Подробную информацию ученые презентуют на Всероссийском конгрессе гематологов и трансфузиологов в апреле, а данные о доклинических исследованиях представят в виде досье на
симпозиуме в сентябре 2024 года.
В России для внедрения новых медицинских препаратов требуется строгое соблюдение законодательных норм и прохождение всех необходимых этапов клинических испытаний. Это гарантирует безопасность и эффективность лекарств для пациентов. По словам Марины Поповой, доцента кафедры гематологии и трансфузиологии, препарат необходим более чем для 2000 пациентов ежегодно, что подчеркивает его потенциальную востребованность. Стоимость CAR-T терапии традиционно высока и может варьироваться от $300 000 до $500 000. Усилия ученых и специалистов направлены сейчас на то, чтобы сделать ее доступной для российских пациентов.
Проект по созданию лекарственного препарата «PGCT-002» анти-CD19 CAR-T вошел в список самых интересных научных разработок по программе «Приоритет-2030». Успех разработки «PGCT-002» будет способствовать не только продлению и улучшению качества жизни пациентов, но также и развитию научной мысли, подтверждая значимость инвестиций в научные исследования и медицинские инновации.