ГЕННОЕ РЕДАКТИРОВАНИЕ ПРОГНОЗИРУЕТ ВОССТАНОВЛЕНИЕ ИММУННЫХ КЛЕТОК
6 мая 2024
Группа ученых из Берлина протестировала на мышах технологию CRISPR-Cas9 для лечения редкого заболевания иммунитета — наследственного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза. Исследование опубликовано в Science Immunology.
Введение
Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — заболевание иммунной системы, которое встречается у детей до 18 месяцев. Болезнь тяжелая и часто смертельная. ГЛГ вызвано мутациями генов, которые мешают нормальной работе иммунных клеток Т-киллеров. Эту группу клеток можно назвать «клеточной полицией»: они распознают в организме зараженные или опухолевые клетки и убивают их. Если ребенок с ГЛГ заболевает, мутированные Т-клетки иммунитета не выполняют свою функцию и не уничтожают патогены. В результате иммунный ответ выходит из-под контроля, происходит цитокиновый шторм — чрезмерная воспалительная реакция, которая затрагивает весь организм. «Врачи лечат ГЛГ комбинацией химиотерапии, иммуносупрессии и трансплантации костного мозга, но многие дети все еще умирают от этой болезни», — говорит профессор Клаус Раевски в пресс-релизе.
Исследователи из немецкого центра Макса Дельбрюка под руководством Клауса Раевски провели ряд опытов на мышах, чтобы продемонстрировать эффективную коррекцию генов, вызывающих ГЛГ. Ученые использовали инструмент редактирования генома CRISPR-Cas9 для восстановления дефектного гена, который приводит к недостатку белка перфорина в Т-клетках иммунитета, а затем ввели исправленные клетки обратно в организм мыши. В результате иммунитет животных сработал верно, и симптомы заболевания исчезли. «Наша методика восстановления генов более точна, чем предыдущие методы, и Т-клетки практически не изменяются после редактирования генов», — сообщает Сюнь Ли, первый автор статьи.
Доктор Сюнь Ли, ведущий автор исследования, использовал кровь двух младенцев с различными генетическими дефектами для тестирования новой генетической стратегии на людях. Один ребенок имел неисправный ген, отвечающий за производство перфорина, а у второго был другой генетический дефект. В результате лекарство на этих испытуемых показали эффективную работу иммунитета. Прежде чем пациенты смогут извлечь выгоду из этого открытия, команде предстоит провести клинические испытания. «До сих пор неясно, как долго продлится защитный эффект», — говорит доктор Кристина Кокс , ученый из команды Раевски.
Эта работа не только показывает потенциал генной инженерии в борьбе с редкими и тяжелыми генетическими заболеваниями, но и подчеркивает: возможно создать «лекарство» из генетически модифицированных T-клеток пациента, обеспечив долгосрочную защиту от заболевания. Так, открытия сегодняшнего дня могут служить основой для лечебных методов будущего, предлагая надежду миллионам пациентов по всему миру.
Исследователи из немецкого центра Макса Дельбрюка под руководством Клауса Раевски провели ряд опытов на мышах, чтобы продемонстрировать эффективную коррекцию генов, вызывающих ГЛГ. Ученые использовали инструмент редактирования генома CRISPR-Cas9 для восстановления дефектного гена, который приводит к недостатку белка перфорина в Т-клетках иммунитета, а затем ввели исправленные клетки обратно в организм мыши. В результате иммунитет животных сработал верно, и симптомы заболевания исчезли. «Наша методика восстановления генов более точна, чем предыдущие методы, и Т-клетки практически не изменяются после редактирования генов», — сообщает Сюнь Ли, первый автор статьи.
Доктор Сюнь Ли, ведущий автор исследования, использовал кровь двух младенцев с различными генетическими дефектами для тестирования новой генетической стратегии на людях. Один ребенок имел неисправный ген, отвечающий за производство перфорина, а у второго был другой генетический дефект. В результате лекарство на этих испытуемых показали эффективную работу иммунитета. Прежде чем пациенты смогут извлечь выгоду из этого открытия, команде предстоит провести клинические испытания. «До сих пор неясно, как долго продлится защитный эффект», — говорит доктор Кристина Кокс , ученый из команды Раевски.
Эта работа не только показывает потенциал генной инженерии в борьбе с редкими и тяжелыми генетическими заболеваниями, но и подчеркивает: возможно создать «лекарство» из генетически модифицированных T-клеток пациента, обеспечив долгосрочную защиту от заболевания. Так, открытия сегодняшнего дня могут служить основой для лечебных методов будущего, предлагая надежду миллионам пациентов по всему миру.
ПОДЕЛИТЕСЬ В СОЦСЕТЯХ!
Мессенджеры
Отправляйте нам! Узнайте подробнее в мессенджерах или напишите нам на сайте
Задать вопрос на сайте
У ВАС ЕСТЬ МАТЕРИАЛЫ, КОТОРЫМИ ВЫ ХОТЕЛИ БЫ ПОДЕЛИТЬСЯ?
Задайте свой вопрос в поле ниже:
