НОВЫЙ ПОДХОД ДЕЛАЕТ РЕДАКТИРОВАНИЕ CRISPR БЕЗОПАСНЕЕ И ТОЧНЕЕ

29 мая 2024

CRISPR-Cas9 уже применяют в клинической практике для лечения наследственных заболеваний крови: серповидно клеточной анемии и бета-талассемии. Однако процесс разрезания и восстановления ДНК может вызывать непредсказуемые нарушения. Например, одна из научных работ, опубликованная в журнале Nature Biotechnology, выявила, что крупные повреждения и сложные перестройки ДНК могут происходить в более чем 20% случаев редактирования клеток человека. Эти непредсказуемые изменения вызывают озабоченность у ученых и медиков, так как они могут приводить к нежелательным последствиям и снижать безопасность генетических модификаций. Команда под руководством биолога Мо Ли нашла решение этой проблемы.

Их внимание привлек процесс микрогомологического соединения концов (MMEJ), который восстанавливает разрывы в ДНК, но часто оставляет после себя значительные повреждения или пропуски в генетическом коде. Ученые исследовали гены, участвующие в MMEJ, и обнаружили два ключевых: POLQ и RPA. POLQ увеличивает риск крупных повреждений, тогда как RPA обладает защитным эффектом.

Манипулируя этими генами, подавляя POLQ или усиливая работу RPA, команда смогла уменьшить количество вредных крупных повреждений ДНК, не снижая эффективности редактирования генома. «Этот простой и эффективный подход может значительно снизить риск крупных делеций ДНК», — отметил Баолей Юань, соавтор исследования.
Эти выводы были подтверждены экспериментами на стволовых клетках с мутациями, связанными с серповидно-клеточной анемией и синдромом Вискотта-Олдрича. Исследователи добились точного редактирования генов, и это значительный шаг вперед в технологии CRISPR. Команда подала предварительную патентную заявку на свою инновационную стратегию и продолжает изучать механизмы, стоящие за нежелательными мутациями, чтобы сделать CRISPR еще более безопасным и эффективным. «Достижение высокой эффективности и безопасности требует дальнейших исследований, и наша лаборатория продолжает искать новые решения», — заключил Мо Ли.

Работа ученых из Королевского университета науки и технологий Саудовской Аравии — шаг вперед в повышении безопасности и точности редактирования генов с помощью CRISPR. Эта инновационная стратегия может позволить применять генетическое редактирование для лечения большего количества заболеваний, повысив надежность генной терапии.

ПОДЕЛИТЕСЬ В СОЦСЕТЯХ!

Мессенджеры

Отправляйте нам! Узнайте подробнее в мессенджерах или напишите нам на сайте

Задать вопрос на сайте