В 2004 году в Техасе начали исследование нового метода лечения нейробластомы — редкого детского рака, поражающего нервные клетки. В то время терапия CAR-T-клетками была ещё новой технологией, и ученые не знали, насколько эффективно она будет в борьбе с раковыми опухолями. Первая версия CAR-T-клеток, которую тестировали учёные, теперь называется «первым поколением». Эти клетки были менее совершенными, чем те, что используются сегодня. Современные версии содержат дополнительные модификации, которые делают их эффективнее.
Через два года, в 2006 году родители девочки обратились в больницу с тяжелой формой нейробластомы. Химиотерапия и лучевая терапия не помогли, и врачи решили использовать экспериментальную технологию на основе иммунотерапии — CAR-T. Спустя 19 лет девочка полностью здорова, воспитывает двух детей, и больше никогда не сталкивалась с опухолевыми заболеваниями. Девочка была участницей «Первого исследования».
Первое исследование включало 11 детей, у которых были опухоли на момент начала лечения. После применения CAR-T-клеток у трёх детей лечение полностью уничтожило рак: у одного из них болезнь вернулась позже, другой перестал приходить на регулярные осмотры, поэтому врачи больше не знали о его состоянии. Третий ребёнок — девочка, которой было всего четыре года во время лечения, остается здоровой на протяжении 19 лет, и является ярким примером успеха метода CAR-T. Результаты эксперимента показали, что CAR-T-клетки могут быть эффективны даже против сложных видов рака, таких как нейробластома.
Помимо одиннадцати детей, у которых были видимые опухоли на момент лечения, в исследовании участвовали ещё восемь пациентов. У этих детей также был диагностирован рак, но к моменту начала терапии CAR-T-клетками их опухоли уже исчезли благодаря предварительному лечению стандартными методами, такими как химиотерапия или лучевая терапия. Пять из них ранее перенесли рецидив после успешного лечения, а остальные трое находились в группе высокого риска повторного развития заболевания.