CRISPR-СAS9 ТЕРАПИЯ NTLA-2002 ОБЕЩАЕТ ПРОРЫВ В ЛЕЧЕНИИ НАСЛЕДСТВЕННОГО АНГИОНЕВРОТИЧЕСКОГО ОТЕКА

13 апреля 2024

Мир становится свидетелем революции в области генной инженерии, позволяющей вмешиваться в саму суть живых организмов. Одним из примеров таких инноваций стала терапия разработанная компанией Intellia Therapeutics NTLA-2002, которая направлена на коррекцию генов с помощью системы CRISPR-Cas9. Этот метод можно сравнить с точной молекулярной хирургией: нежелательные генетические мутации вырезают словно неправильные символы в текстовом файле. В исследовании CRISPR-Cas9 направили на коррекцию гена KLKB1, который кодирует прекалликреин — белок, ответственный за возникновение наследственного ангионевротического отека (НАО). Заболевание похоже на отек Квинке, однако «если при обычном ангиоотеке хорошо помогают антигистаминные препараты, то при НАО могут отекать губы и язык, сильно увеличиваясь в размере, и никакие противоаллергические средства тут не помогут. Ангиоотек, в отличие от крапивницы, – это реакция на той части кожи, где она хорошо снабжается кровью и склонна к отеку. Если это происходит в зоне век, губ, кистей или стоп, выглядит отек у человека угрожающе, нередко он меняет его внешность» — рассказывает доктор медицинских наук Ася Кудрявцева. Особенную опасность влечет за собой распространение реакции на дыхательные пути, которая может привести к удушью и требует срочной медицинской помощи.

Исследование, в котором участвовали взрослые с наследственным ангиоотеком, показало обнадеживающие результаты: после однократной дозы терапии уменьшился уровень прекалликреина и сократилось число приступов на 95%. Эффект от терапии оказался долгосрочным: отеки не повторялись на протяжении всего периода наблюдения. При этом побочные эффекты были минимальными: не наблюдалось токсических эффектов, серьезных нежелательных реакций, а также клинически значимых изменений в лабораторных показателях после применения NTLA-2002​​. Среди побочных эффектов на всех уровнях дозировки были реакции, связанные с введением препарата, то есть покраснение, раздражение места введения препарата, и усталость.

Эти данные указывают на то, что препарат NTLA-2002 в целом хорошо переносится пациентами. При этом важно помнить, что информация основана на результатах исследований первой и второй фаз, и полный спектр побочных эффектов может быть установлен только после завершения третьей, последней, стадии клинических испытаний и анализа данных большого количества пациентов. Начало третьей фазы запланировано на вторую половину 2024 года. Стоимость лекарства определится после всех испытаний и одобрения регулирующими органами.

Важно отметить, что разработка и испытания терапии NTLA-2002 проводились при поддержке биотехнологической компании Intellia Therapeutics, которая финансирует продвижение научных исследований в этой области. Учитывая прямую заинтересованность компании в результате исследований, важно подходить к анализу полученных данных с дополнительной долей критики и внимания. Это не умаляет значимость работы, но подчеркивает необходимость независимой оценки и проверки результатов для максимальной объективности и достоверности выводов.
В случае успешного завершения всех фаз клинических испытаний — терапия NTLA-2002 откроет новую страницу в лечении генетических заболеваний. Но даже сейчас исследование дает надежду примерно 100 тысячам людей, страдающих наследственного ангионевротического отека.

ПОДЕЛИТЕСЬ В СОЦСЕТЯХ!

Мессенджеры

Отправляйте нам! Узнайте подробнее в мессенджерах или напишите нам на сайте

Задать вопрос на сайте