УЧЕНЫЕ РАЗРАБОТАЛИ УЛУЧШЕННУЮ ТЕХНОЛОГИЮ ПРАЙМ-РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОВ

21 июня 2024

Автор: Нина-Вики Ландик

Ученые из MIT, Гарвардского университета и Института медицинских исследований Говарда Хьюза (HHMI) разработали улучшенную версию технологии прайм-редактирования, которая эффективно вставляет или заменяет целые гены в клетках человека. Детали метода опубликованы в Nature Biomedical Engineering.

Введение

Прайм-редактирование — это усовершенствованный метод геномного редактирования, который позволяет вносить точные изменения в ДНК клеток. Этот метод является модификацией системы CRISPR-Cas9, но он универсальнее и точнее. Технологию можно использовать для создания единой генной терапии для таких заболеваний, как муковисцидоз или болезнь Старгардта, заменяя мутированный ген здоровой копией. По данным лаборатории Дэвида Лю, PhD в Broad Institute MIT, эта система выполняет генные изменения в несколько раз эффективнее аналогов.

Новый метод eePASSIGE (engineered episomal Protein Anchored Site-Specific Integration of Gene Expression) сочетает прайм-редактирование и специальные ферменты, которые вставляют длинные последовательности ДНК в определенные места генома. По словам Лю, первого автора исследования, работа — одна из первых успешных попыток использования программируемой системы для целевой вставки генов в клетки млекопитающих. Эта система не только обеспечивает точное встраивание генов, но и соответствует основным критериям терапевтической значимости, что делает ее важным шагом в развитии генной инженерии и биомедицины. «При таких уровнях эффективности мы ожидаем, что большинство генетических заболеваний, могут быть облегчены или вылечены, если эффективность, которую мы наблюдаем в культивируемых человеческих клетках, будет такой же в клинических условиях» — сказал Лю.

Впечатляющие результаты и многофункциональность eePASSIGE демонстрируют ее потенциал для создания новой категории геномных лекарств. Лаборатория Лю уже делает шаги к терапевтическим применениям технологии, например, объединяя eePASSIGE с системами доставки, такими как измененные вирусоподобные частицы. Команда исследователей выражает надежду, что разработка станет важным шагом вперед в области генной терапии.
ПОДЕЛИТЕСЬ В СОЦСЕТЯХ!
Мессенджеры
Отправляйте нам! Узнайте подробнее в мессенджерах или напишите нам на сайте
Задать вопрос на сайте

У ВАС ЕСТЬ МАТЕРИАЛЫ, КОТОРЫМИ ВЫ ХОТЕЛИ БЫ ПОДЕЛИТЬСЯ?

Made on
Tilda