Важно не просто разработать лекарство, но и доставить его точно в очаг болезни, не задевая здоровые ткани. Большинство препаратов, которые мы сегодня используем, действительно работает, но только около 1% принимаемой дозы достигает своей цели. Остальное рассеивается по организму, создавая лишнюю нагрузку и вызывая побочные эффекты.
Поэтому важная задача современной фармакологии — сделать лекарства более прицельными, а значит, повысить их эффективность и безопасность. Ещё в начале XX века немецкий учёный Пауль Эрлих сформулировал концепцию «волшебной пули» — препарата, который действует избирательно на патологические клетки. Сегодня эта идея становится реальностью благодаря биотехнологиям, генной инженерии и наномедицине.
Для адресной доставки применяют разные подходы. Например,
разрабатывают молекулы, способные распознавать специфический рецептор на поверхности опухолевой клетки и связываться только с ним. Или «упаковывают» лекарство в особые контейнеры — липосомы, полимерные капсулы или наночастицы. Такие носители защищают вещество от разрушения, позволяют использовать меньшие дозы и направляют препарат точно по адресу. Их можно дополнительно снабдить белками или пептидами, которые «ведут» контейнер к нужным клеткам. Более того, некоторые контейнеры «открываются» только в специфических условиях — например,
при повышенной кислотности внутри опухоли, что дополнительно повышает специфичность.
Яркий пример избирательных препаратов —
моноклональные антитела. Эти молекулы создают в лаборатории по образцу тех, что использует иммунная система для распознавания вирусов и других чужеродных агентов. Учёные могут «запрограммировать» антитело почти на любую мишень, что делает их мощным инструментом в лечении рака, аутоиммунных и воспалительных заболеваний. Однако стоимость таких препаратов высока: например, курс противоопухолевой терапии препаратом
авастин обходится в разы дороже стандартных лекарств.