Фонд генетических инноваций принял участие в XIX Международном симпозиуме памяти Р. М. Горбачевой
17–19 сентября в Санкт-Петербурге прошёл XIX Международный симпозиум памяти Р. М. Горбачевой «Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Генная и клеточная терапия». За годы проведения Симпозиум стал одной из ключевых профессиональных площадок в области трансплантологии, гематологии и клеточных технологий, объединяющей специалистов из России и зарубежных стран.
Высокий научный уровень мероприятия определялся прежде всего составом экспертного сообщества. В научный комитет вошли Александр Кулагин, Иван Моисеев, Марина Попова, Михаил Масчан, Аполлинария Боголюбова-Кузнецова, Лариса Шелихова, Ольга Алешина и другие специалисты, непосредственно работающие с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, CAR-T-терапией и новыми клеточными технологиями. Председателями отдельных секций выступили ведущие эксперты российских медицинских и научных центров.
Одним из центральных направлений программы стал отдельный День клеточной и генной терапии. Обсуждение начиналось с новых технологических платформ: ускоренного производства анти-CD19 CAR-T, использования биспецифических антител при получении клеточного продукта, создания мРНК-липидных наночастиц для генерации CAR-T непосредственно in vivo и редактирования генов CAR-T-клеток с помощью нуклеаз Cas9 и Cas12a. Такой набор тем хорошо показывает, насколько быстро сегодня развивается сама технологическая архитектура клеточной терапии.
Следующий блок был посвящён уже клиническому применению. Участники представили результаты CAR-T-терапии лимфом, опыт применения технологии у детей раннего возраста с острым лимфобластным лейкозом, анти-BCMA CAR-T при множественной миеломе и перспективы создания CAR-T для миелоидных опухолей. Таким образом, дискуссия охватывала весь путь технологии — от инженерии клеточного продукта до оценки его поведения у пациента.
Особенно важной стала секция «Экосистема внедрения генной и клеточной терапии в России». Здесь обсуждались вопросы, которые часто остаются за пределами чисто научных конференций: доклиническая программа, контроль качества, регуляторный маршрут, трансфер технологий, организация производства, стоимость терапии и механизмы финансирования. По сути, речь шла о том, что необходимо сделать после получения убедительного лабораторного результата, чтобы технология действительно дошла до клиники.
Эту логику продолжила «Школа разработчика ГКТ — маршрут разработки». Эксперты последовательно разобрали путь от интеллектуальной собственности и дизайна доклинической программы до первого применения у человека, а затем — организацию производства, систему качества, взаимодействие клиники и производственной площадки и включение новых технологий в государственные механизмы финансирования. Для разработчиков это один из наиболее практикоориентированных блоков программы Симпозиума.
Наряду с генной и клеточной терапией программа включала трансплантацию ГСК, острые и хронические лейкозы, молекулярную диагностику, NGS, трансфузионную медицину, регистры доноров костного мозга, реабилитацию и контроль качества. Такой охват позволил рассматривать новые технологии не изолированно, а как часть единой системы современной гематологии и трансляционной медицины.
Для Фонда генетических инноваций участие в Симпозиуме особенно важно с точки зрения экспертной работы с биомедицинскими проектами. Программа наглядно показала, что зрелость разработки определяется не одной сильной научной идеей: необходимы качественная доклиника, воспроизводимое производство, регуляторная стратегия, клиническая инфраструктура, экономика проекта и понятный механизм внедрения. Именно комплексная оценка этих элементов лежит в основе подхода ФГИ к отбору и сопровождению проектов в области генетических и клеточных технологий.